Proyecto Fondecyt usará modelos “in vitro humanos” para entender cómo se origina y progresa la esclerosis lateral amiotrófica, un padecimiento muscular severo, que tiene como principal referente en el mundo al científico británico.
La Universidad de Talca poseerá el primer laboratorio del país en utilizar modelos in vitro humanos para entender cómo se inician y progresan las enfermedades neurodegenerativas, en especial la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Así lo aseguró la profesora Mónica Carrasco, de la Facultad de Ciencias de la Salud, quien dirige el proyecto Fondecyt Regular “Understanding ALS Disease Mechanisms using human induce pluripotent stem cells derived motor neurons (iMNs)”.
En este padecimiento humano, las células nerviosas motoras (neuronas) se desgastan o mueren, y dejan de enviar señales a los músculos. La complicación origina debilitamiento en esos tejidos, espasmos e incapacidad para mover las extremidades y el cuerpo. La afección empeora progresivamente y cuando los músculos en la zona del tórax dejan de funcionar, la respiración se dificulta llegando a ser casi imposible.
“Este proyecto esta focalizado para entender el progreso de esta enfermedad utilizando modelos de células madres inducidas de pacientes. Asimismo, de individuos sanos. Nuestro laboratorio estudiará el desarrollo de esta afección, para entender sus mecanismos de acción y evaluar interacciones celulares de las neuronas afectadas (motoneuronas) con su entorno celular”, explicó Mónica Carrasco, investigadora del Departamento de Ciencias Básicas Biomédicas.
Realidad Nacional
Respecto a la situación de este padecimiento en Chile, Carrasco afirmó que existen al menos 300 personas que sufren ELA actualmente, cifra poco representativa si se considera que se trata de un padecimiento neurodegenerativo fatal, cuyos pacientes mueren a los 3 o 5 años tras ser diagnosticados. Es una complicación que afecta a 5 de cada 100 mil personas en todo el mundo.
“Actualmente no hay cura ni terapias paliativas efectivas y en este escenario son las personas con ELA y sus familias quienes sufren. En naciones desarrolladas hay toda una estructura de apoyo y en nuestro país aún estamos en etapas tempranas (…) En términos de investigación existen otros laboratorios en Chile que indagan ELA y posibles terapias usando modelos celulares y animales. Nosotros seremos el primer laboratorio que se focalice en este estudio usando modelos humanos”, afirmó la profesora Carrasco.
La investigadora expresó que ha demostrado que la ELA no se origina sólo debido a la falla de moto neuronas, sino que hay una gran influencia del entorno celular que contribuye a un ambiente tóxico, y en especial, en la sobrevida de las moto neuronas que se ven más afectadas. También hay problemas a nivel de proteínas y de expresión génica.
Nuevos Modelos
La docente señaló que el propósito es generar nuevos modelos que permitan entender este mal, y así generar tratamientos que se puedan probar in vitro de manera amplia y expedita para aumentar las oportunidades de éxito en la cura de la ELA, también conocida como enfermedad de Lou Gehrig.
“Hace sólo algunos años este tipo de trabajo en humanos era imposible, tanto por razones técnicas como éticas. Pero en 2006, un laborartorio en Kyoto, Japón, a cargo del Doctor Shinya Yamanaka, logró desarrollar las técnicas que permiten inducir células madres pluripotenciales a partir de muestras de piel humana (biopsias de piel). Nosotros hemos usado esta tecnología para desarrollar células madres humanas pluripotencioales, inducidas tanto de pacientes que sufren de ELA como individuos sanos”, precisó la científica.
Señaló que estas células son las bases del modelo experimental en desarrollo, de manera que se pueda integrar todo lo aprendido en animales. El propósito es confirmar los hallazgos en un modelo humano, para luego avanzar hacia nuevas terapias.
